إنجاز طبي فريد.. إجازة أول دواء لمرض خطير نادر بتقنية كريسبر

منحت إدارة الغذاء والدواء الأميركية (اف دي ايه)، أمس الجمعة، موافقتها لأول علاجين باستخدام تقنية «كريسبر» الجزيئية لعلاج فقر الدم المنجلي.

وفقر الدم المنجلي هو مرض نادر ومزمن يصيب حوالي 100 ألف شخص في الولايات المتحدة.

وقال المسؤول في الوكالة، بيتر ماركس، خلال مؤتمر صحافي «تمثل هذه العلاجات تقدماً كبيراً في مجال العلاج الجيني للمرضى الذين يعانون من فقر الدم المنجلي، وهو مرض دم نادر ومنهك”، حسب «فرانس برس».

وتابع ماركس بالقول إن «إمكانات هذه المنتجات لتغيير حياة المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي هائلة».

طالع أيضا

نظام غذائي يحسن صحة القلب في 8 أسابيع فقط

ويصيب فقر الدم المنجلي خلايا الدم الحمراء، مما يجعلها على شكل منجل، ما يحد من تدفق الدم وتوصيل الأكسجين. ويمكن أن يؤدي ذلك إلى فقر دم مزمن ونوبات مؤلمة للغاية.

ويعمل العلاج الأول، المسمى «كاسجيفي» Casgevy، على تعديل خلايا المريض باستخدام تقنية «كريسبر» ثم تُزرع مرة أخرى لدى الفرد.

موافقة السلطات الصحية البريطانية

وتمت الموافقة بالفعل على هذا العلاج في نوفمبر من جانب السلطات الصحية البريطانية، لكن هذا الترخيص الجديد هو الأول من نوعه في الولايات المتحدة.

وخلال تجربة سريرية، لم يعان 29 من أصل 31 مريضاً من أزمة انسداد في الأوعية الدموية لمدة 12 شهراً متتالياً على الأقل خلال فترة متابعة مدتها 24 شهراً.

وكانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعا هي آلام الفم والغثيان وآلام البطن والقيء.

العلاج الثاني.. ليفجينيا

أما العلاج الثاني، المسمى «ليفجينيا» Lyfgenia، فهو يعمل بشكل مختلف، إذ يستخدم فيروساً غير ضار لإجراء التعديل الوراثي.

وقالت نيكول فردان، مديرة المنتجات العلاجية في إدارة الغذاء والدواء الأميركية، إن مريضين توفيا بسرطان الدم خلال التجارب السريرية لهذا العلاج، لذلك تمت إضافة تحذير إلى العلاج المعتمد «لإعلام الجمهور» بالمخاطر.

وأوضحت فردان أنه تم الاتفاق مع المختبرين الصيدلانيين لإجراء دراسات المتابعة لمدة 15 عاما.

وبالنسبة لكلا العلاجين، بمجرد جمع الخلايا الجذعية للمريض، يجب أن يخضع للعلاج الكيميائي الذي يهدف إلى إزالة الخلايا من الحبل الشوكي، بما يتيح بعد ذلك استبدالها بالخلايا المعدلة.

16 ألف مريض سيكونون مؤهلين لهذه العلاجات

وتقدّر شركة «فيرتيكس فارماسوتيكلز» Vertex Pharmaceuticals أن حوالي 16 ألف مريض سيكونون مؤهلين لهذه العلاجات.

وبحسب بيتر ماركس من إدارة الغذاء والدواء الأميركية، فإن هذه العلاجات ستكون أكثر ملاءمة للمرضى الذين يعانون من نوبات متكررة وشديدة، أو «حوالي 20%» من المصابين بهذا المرض في البلاد.

ولكن بحسب ماركس، فإن ترخيص هذين العلاجين «اللذين يُحتمل أن يحوّلا” مسار البحوث في هذا المجال، يوضح الديناميكية الحالية لهذا «العصر الجديد الواعد من الطب».