سعره 5.3 ملايين دولار.. إنقاذ حياة رضيع إماراتي بأغلى دواء في العالم
تداول نشطاء مواقع التواصل الاجتماعي في الإمارات العربية، خبرا عن نجاح أطباء مستشفى برجيل أبوظبي، في علاج طفل إماراتي يبلغ من العمر 44 يوماً مصاب الضمور العضلي الشوكي من النوع الأول.
وذلك عقب تشخيص المرض الوراثي النادر، ووضع خطة طبية شاملة لعلاج الطفل ووقف تدهور حالته لحين وصول دواء زولنجسما وإعطائه له، حيث تم توفير العلاج من خلال برنامج التأمين الصحي «ثقة»، حسب ما نشرت صحف محلية.
ويُعد ضمور العضلات الشوكى مرض فتاك ناتج عن عيب وراثي يُضعف عضلات الشخص بشكل كبير بحيث يصبح غير قادر على الحركة، ويمكن أن تُضعف فى النهاية القدرة على البلع أو التنفس.
ونقلت الصحافة عن والدة الطفل قولها إأنها اكتشفت إصابة مولودها بهذا حيث لاحظت أن هناك شيئاً غير طبيعي عند الولادة، وكانت حركته بطيئة ولا يبكي، وصوته كان منخفضاً ولم يصرخ وقت خروجه، وبقي في الحاضنة مدة أسبوع، وبعد على الرغم من أن جميع فحوصاته كانت طبيعية، مشيرة إلى صدمتها عند علمها بهذا المرض، وخاصة أنها لم تسمع به من قبل، وفق «الإمارات اليوم».
وقالت السيدة إن الأطباء في مدينة العين أخبروها بوجود طبيباً في مستشفى برجيل أبوظبي مختص في هذه الحالات، فتوجهوا إليه على الفور، وأشار عليهم بعد فحص بسرعة البدء في بالعلاج، مشيرة إلى قيامه بإعطاء الطفل شراب عن طريق الفم يحتوي على الكورتيزون ضمن عدة جرعات، حتى لا تتطور حالته.
كما تم وضعه على الأكسجين الصناعي ليلاً لملاحظتهم وجود ثاني أكسيد الكربون وغازات وانتفاخ في البطن، وظل الطفل تحت المراقبة الطبية لمدة 23 يوماً حتى وصول الحقنة الرئيسية، زولنجسما.
ضمور العضلات الشوكي
فيما قال استشاري طب أعصاب الأطفال، في مستشفى برجيل أبو ظبي، الدكتور حسين نصير مطلك: «شاهدت الطفل ح. العامري لأول مرة عندما كان عمره 3 أسابيع يشكو من نقص التوتر، وتم تشخيص إصابته بضمور العضلات الشوكي من النوع 1 عن طريق الاختبار الجيني، وهو الطفل الأول، والوالدان بينهما صلة قرابة وثيقة، وأعطي العلاج الجيني في 18 يناير على شكل حقنة لمدة تزيد عن ساعة واحدة».
والضمور العضلي الشوكي هو مرض قاتل خطير ونادر بدون علاج، ويحدث بالوراثة عندما تكون هناك نسخة مفقودة أو غير طبيعية من الجين اللازم لصنع بروتين أساسي يسمى العصبون الحركي.
ويؤدي نقص بروتين SMN إلى موت الأعصاب التي تتحكم في العضلات (الخلايا العصبية الحركية)، وهذا يؤدي إلى ضعف العضلات وهزالها، وفقدان الحركة في نهاية المطاف وصعوبة في وظائف مثل التنفس والبلع والتغذية والتحدث.
ويستخدم دواء زولنجسما لعلاج الرضع والأطفال الصغار الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي، فهو يحل محل وظيفة جين SMA الخاطئ أو المفقود والذي يساعد الجسم بعد ذلك على إنتاج ما يكفي من بروتين SMN اللازم للحفاظ على الخلايا العصبية الحركية حية.
أغلى دواء في العالم
ويمكن أن يكون لزولجنسما بعض الآثار الجانبية، على الرغم من أنه لا يصاب بها الجميع، مثل مشاكل الكبد وانخفاض الصفائح الدموية وبعض الارتفاع في إنزيمات القلب، فيجب أن نراقب أسبوعياً إنزيمات الكبد واختبارات الدم باستخدام الستيرويد ولمدة شهر على الأقل لمعرفة الآثار الجانبية المحتملة عن كثب.
ويتصدر دواء Zolgensma لعلاج مرض ضمور العضلات الشوكى، قائمة الأدوية الأغلى فى العالم، حيث يبلغ سعره نحو 3، 5 ملايين دولار.
اقرأ أيضا:
شح الدواء يهدد حياة المصريين.. وخبير: الأزمة ستستمر لشهرين
وصرح به لعلاج الأطفال دون سن الثانية، وهو عبارة عن حقنة وريدية تعطى لمرة واحدة، تستغرق نحو ساعة.
